抗腫瘤新藥包括從動物、植物、細菌、真菌等物質中獲得的具有潛在應用價值的藥物，以及可造成危害的天然產物或化學合成的，或通過基因工程重組的迄今未曾有過的新化合物或蛋白類物質。
我國新藥審批辦法中規定，新藥為我國未生產過的藥品，亦包括已生產的藥品增加新的適應證、改變給藥途徑和改變劑型。
新藥必須經過基礎研究、動物試驗和人體臨床試驗等規定程序後，才能上市。
在臨床試驗中研究人員通過主動乾預或者完全不乾預的手段，在受試者身上進行新型藥品、治療方式等試驗，然後通過數據分析、症狀觀察，獲取相關信息。
對於每一種新藥的上市不管經過多少體外和動物試驗，最終依然需要在人體進行臨床試驗才能最終確定藥物的療效和安全性。
而通過嚴格遵循藥物臨床試驗質量管理規範（GCP)，得以保證藥物臨床試驗過程規範，結果科學可靠，保護受試者的權益並保障其安全。
腫瘤化療藥物治療有7餘年曆史，在這7餘年中，正是抗腫瘤新藥的不斷研究應用，才使很多過去認為不治之症的腫瘤，像兒童急性白血病、絨毛膜上皮癌、部分淋巴瘤等化療後得以治愈，少數晚期腫瘤病人生命得以明顯延長。
例如晚期乳腺癌，采用常規的環磷酰胺+甲氨蝶呤+5-氟尿嘧啶（CMF)或環磷酰胺+阿黴素+5-氟尿嘧啶(CAF)方案化療，有效率3%~6%。
由於抗腫瘤新藥紫杉醇、泰索帝和去甲長春花堿的出現，單藥應用的有效率就達6%，與阿黴素聯合應用有效率達%，明顯提髙了療效。