這兩天在濟南做“因子活性”和“抑製物”檢測,準備報名一項基因治療的臨床,不過被選中的幾率應該和買彩票差不多,但還是想報名檢驗一下人品。
現在血友病除了每天注射凝血因子預防出血,唯一能近乎根治的就是基因治療。
這是一種將某樣病毒注射到肝臟器官,然後利用病毒激發肝部去製造血友病患者本身缺乏的凝血因子,以此達到恢複正常凝血功能的效果,據我了解大概就是這樣。
這種治療目前也有些缺陷,比如會增加肝部負擔,從而增加患肝病的風險,此外也無法保證永遠有效,也許三五年就失效了也說不定。
當然了,我估計還有一些其它的隱患,藥企不可能全擺在抬上,但不管怎樣都比每天打凝血因子好得多。
如果沒被選中,那就繼續期待國產的長效凝血因子快些進入醫保。
這東西其實比基因治療更靠譜,現在的因子半衰期隻有時,也就是每時效果減弱一半,一天之後就基本無效了。
如果半衰期24小時,甚至4時以上的長效因子能儘快上市納入醫保,那就可以做到一周注射一次因子的頻率,這就已經很方便了。
我其實更期待這種長效因子上市,不過這種藥目前在國外也很少,重點是非常的貴,所以很難進入中國,更不可能進入醫保。